灵感来自骨髓移植 科学家借助造血干细胞基因抵
时间:2017-12-07

  科学网 - 受骨髓移植科学家的启发,使用造血干细胞基因来对抗艾滋病

  保拉大炮(来源:洛杉矶时报)

  自20世纪80年代以来,研究人员在如何延长艾滋病患者寿命方面取得了很多成就,但如何治疗艾滋病仍然是医学界面临的一个难题。

  美国“洛杉矶时报”8月21日报道,一些来自罕见骨髓移植手术的研究人员受到了一系列实验的启发,希望利用转基因造血干细胞使人体有其自身的抗拒能力艾滋病。

  德国柏林的一名白血病患者计划在2007年接受骨髓移植。他也是一名艾滋病毒携带者。

  病人的主任医生Gerald Hutter提出了一个大胆的想法:为什么不能同时治疗这两种疾病呢?

  事实上,艾滋病对一些人来说,虽然是噩梦,但不能对他人构成威胁。这些人与CCR5三角洲32基因出生,你可以抗击艾滋病。

  许德勒最终找到了与病人捐赠者成功搭配并携带抗艾变种的捐助者,成功实施了手术。手术后61天,该患者体内未检测到HIV。

  这个医学奇迹点燃了许多艾滋病感染者的希望。但是,一些生物学和医学学者说这个奇迹几乎不可能复制。

  骨髓移植与排斥和移植物抗宿主疾病的相当大的风险相关,对移植受体的生命构成风险。另外,寻找一个与抗艾基因相匹配的海针没有什么不同。

  然而,南加州大学生物学教授Paula Cannon提出了一个大胆的想法,即由于难以移植抗AI基因,人造?

  坎农和她的同事菲利普·格雷戈里(Philip Gregory)认为,基因疗法可以用来改善艾滋病病毒携带者的基因,使自己有能力抵抗这种疾病。

  20世纪80年代以来,经过多次科学研究,艾滋病逐渐得到控制,死亡率下降,患者预期寿命延长,但如何预防和治疗艾滋病一直是一个医学问题,艾滋病药物必须经受一系列副作用,如疲劳和恶心。

  近年来,一些研究人员发现趋化因子受体CCR5是体内HIV感染细胞的主要共同受体之一。控制CCR5相当于攫取导致人类细胞的HIV病毒的生命线。

  Cannon和他的研究团队从CCR5开始,并在7月份在英国发表了有关Nature Biotechnology的研究。

  在锌指核酸酶的帮助下,他们在小鼠的未成熟造血干细胞系中切割了CCR5等位基因的第185个氨基酸密码子的32个碱基,并将CCR5突变为CCR5Δ32,从而剥夺了造血干细胞的能力在成熟后产生CCR5蛋白切断了HIV感染生物体的途径。

  在这些造血干细胞成熟后,它们产生正常CCR5蛋白的能力减弱。后来,研究人员将这些成熟的干细胞重新编程为小鼠。

  研究人员将遗传突变的小鼠和非突变小鼠同时暴露于HIV。十二个星期后,他们发现突变小鼠含有更多的抗HIV的T细胞,HIV水平非常低。

  尽管在实验室老鼠的实验取得了成功,但是如何将这种技术应用于临床实践仍然是加农的难题。

  Cannon和Gregory将研究成果带到Hope Medical Center国际医疗中心临床研究副主任John Zia博士。

  他们向我们展示了研究数据,Za告诉“洛杉矶时报”说这看起来不错。

  在这个阶段,研究人员正在进行临床试验来优化技术的安全性,效率和可重复性。

  希望国际医疗中心的骨髓造血干细胞研究主任David Vysto说,我们正在写一本关于如何应用这种技术的书。

  研究人员希望食品和药物管理局能够在三到四年内将这项技术用于临床绿化。

  尽管重大的研究结果,大炮不愿意使用艾滋病治疗来定义这种技术。

  人们说我们正在治愈艾滋病,坎农说,我更准确地说,我们正试图让人们快乐健康地生活着少量的病毒。