科学家开发出基因编辑新工具
时间:2017-12-07

  科学家开发新的基因编辑工具 - 新闻 - 科学网

  今天,两个新的工具已经被添加到基因编辑工具箱中。由两个美国研究小组宣布的新技术使研究人员能够有针对性地改变DNA和RNA。

  在一项研究中,发表在10月25日出版的美国“科学”杂志上的旅团队张峰研究小组报道说,他们在CRISPR工具REPAIR编辑系统的基础上开发的,其基本组成部分是一种物种特异性酶一个特定的蛋白质,可以有效修饰疾病相关的RNA单碱基。

  张锋说:如果你正在使用RNA疗法,那么你可以升级。五年前出生的CRISPR基因编辑工具像剪刀一样切割DNA,并带来了一场基因工程新的医学革命。据新华社消息,CRISPR的发明人之一张峰在前人研究的基础上研发了一种新型的剪刀剪刀。这是基因编辑领域的又一重大突破。

  许多人类疾病与遗传物质DNA有关。 CRISPR技术带来了高水平的DNA修复安全性,同时带来治愈疾病的希望以及安全和伦理方面的担忧。 RNA的作用是传递DNA的基因指令,所以编辑和编辑这个信使传递一个积极的DNA指令,理论上也可以达到治疗疾病的目的。

  由于RNA在人体内自然降解,研究人员指出,这种编辑过程不会导致人类基因组的永久性变化,而是一种潜在的可逆性修复,相信这为基础研究和临床治疗提供了新的思路。

  张锋在一份声明中表示:纠正致病突变是基因组编辑的主要目标之一。既然我们擅长基因的灭活,那么恢复丢失的蛋白质功能的挑战就更大了。编辑RNA的新能力带来更多的可能性来恢复几乎所有细胞中失去的蛋白质功能,并治疗许多疾病。

  为验证新工具在疾病治疗中的潜力,Zhang的研究小组合成了引起范可尼贫血和X连锁性尿毒症尿崩症的基因突变,并将这些突变导入人类细胞,最终成功地用RNA剪刀修复了这些突变RNA水平。

  该小组表示,未来他们将进一步提高REPAIR的效率,并在动物模型的特定组织中结合递送系统引入RNA修复实验。

  在另一项研究中,一个美国研究小组在10月25日的英国“自然”杂志上报道说,它通过用一种新型的基础编辑器取代基因中的基因,在基因编辑技术上取得了新的进展,帮助科学家提高对遗传疾病的了解,开发新的疗法。

  该基因是DNA片段,DNA双链螺旋由腺嘌呤(A),鸟嘌呤(G),胞嘧啶(C)和胸腺嘧啶(T)胞嘧啶配对,腺嘌呤和胸腺嘧啶配对组成。

  Broad研究所的研究人员在其报告中描述了一种新的碱基编辑器,可将AT碱基对转换成GC碱基对,而不会破坏DNA双链,这意味着基因中有效的替代碱基替换。

  在所有已知的疾病相关单碱基对突变中,大约一半涉及将野生型G C碱基对转换成突变型A T碱基对,并且新发明的碱基编辑器可能帮助患者恢复这种类型的突变。

  据介绍,细菌细胞和人类细胞的基本编辑,DNA在人类细胞中都是有效的,他们可以在广泛的范围内引入目标突变,预计效率可达50%左右,高于任何其他基因组编辑方法的效率,几乎没有副作用。

  伦敦大学学院的研究人员Helen O Neill说,直接修改碱基对的能力可以在疾病研究和将来修复疾病诱发的突变方面发挥重要作用。

  弗朗西斯克里克研究所的罗宾·洛弗尔·巴赫教授说,这位编辑的效率令人印象深刻,达到50%,但还需要进一步改进。需要更多的研究来证实这种方法的安全性。

  基于CRISPR展示的巨大能力,“科学”杂志将其评为2012年和2013年前十大突破之一。 CRISPR由两部分组成,一部分是剪切基因的Cas9,另一部分是由解剖刀精确定位在基因组广阔海域的引导RNA。一些科学家将Cas9蛋白的失活形式与指导RNA结合使用,创造了CRISPR技术,并具有精确靶向的功能,可用于关闭或开启几乎任何单个基因或微调其活性。 (赵西喜)

  “中国科学”(2017-10-30第二版国际)